Ulusal Piyango’dan Varlık Fonu’na aktarılan 75 milyon TL’nin SMA hastası çocuklar için kullanılması talebiyle toplumsal medya üzerinden başlatılan kampanyaya Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca’nın “Çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğiz” diyerek reaksiyon göstermesi gen tedavisi tartışmasını gündeme getirdi. ABD’de gen tedavisi uygulayan gruptan bir uzmanla temasa geçtiğini belirten nöroloji uzmanı Türkiye Kas Hastalıkları Derneği Lideri Prof. Dr. Coşkun Özdemir, “Gen tedavisini sordum. Sonuçlar çok iyi olduğunu lakin en 2-3-5-6 aylık bebeklerde iyi’ sonuç verdiğini ögrendim. Tedavi ne kadar erken başlarsa o kadar iyi sonuç alındığı söyleniyor. Ülkemizde yüzlerce 1 yaşın altında SMA’lı çocuk var. Devletin bu çocuklar için büyük bir fon ayırabilmesi gerekiyor” dedi.
TEST YAPILMALI
Prof. Dr. Özdemir, tek tek yapılan kampanyaların sonuç vermeyeceğini, bakanlığın bu çocuklar için bir an evvel harekete geçmesinin değerli olduğunu vurguladı. Sıhhat Bakanı Koca’yı anlamadığını söyleyen Özdemir, şöyle devam etti: “Onaylanmış gen tedavisini kobay denemeleri olarak mı düşünüyor? Bu tedaviyi bulan ve uygulayan merkezle ilişki kuramazlar mı? O merkezden Zarife Şahenk, sonuçların çok iyi olduğunu, en iyilerin yaşı en küçük olanlarda olduğunu söylüyor. Bu kadar çok israf var bu memlekette. Bu bebekleri vefattan kurtarma umudu var. Lakin sonrası için net bir bilgimiz şimdi yok. Sanki vefattan kurtulanlar nasıl büyüyecek bilmiyoruz. Yüzlerce 1 yaşın altında SMA’lı çocuk var ve bu tedavi çok değerli bir tedavi. 2 milyon doların üzerinde bir sayıdan kelam ediliyor. Gen tedavisi bir ilaç, bir aşı üzere gelebilir mi, bunu bilmiyorum. Bu tedavi Türkiye’ye gelebilir mi bundan emin değilim. Ülkemizde SMA hastalığı 6 bin doğumda bir olarak kabul ediliyor. Öteki ülkelerde ise 10 bin doğumda bir. Bizde fazla olmasının nedeni ise akraba evliliği. SMA’da anne ve baba hasta olmadıkları halde taşıyıcı olabiliyor. Bir anne ve bir babadan alınan genler birleşince, hastalık yapabiliyor. Evliliklerde taşıyan gen çalışması yapılabilir. Çiftin birinde bu gen yoksa tehlike de yok.”
TEDAVİ VE MASRAFLAR AİLELERİN BELİNİ BÜKÜYOR
SMA hastalarıyla ilgili başlatılan kampanyanın akabinde tedavi süreci ve kullanılan ilaçlar merak konusu oldu. Üç tip ilaçtan biri olan ve tek seferlik uygulanan Zolgensma ile tedavinin maliyeti 2 milyon doları buluyor. Tedavi için ise çocuğun 2 yaştan küçük olması gerekiyor. Türkiye’de kriteri sağlayamayan çocuğa tedavi uygulanmazken, SGK’nin yalnızca öbür bir ilaç olan Risdiplam’ı karşıladığı biliniyor. Japonya’da ise SMA hastalarının tüm tedavi sürecini devlet üstleniyor.
SMA NEDİR?
Spinal Musküler Atrofi’nin (SMA), ilerleyici özelliğe sahip, genetik geçişli bir kas hastalığıdır. Hastalık, omurilikte bulunan ön boynuz motor hudut hücrelerini etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlar. Bu nedenle de kaslarımızın denetimini sağlayan hudutların işlevi için gerekli protein üretimi gerçekleştirilemez. İstemli kaslarda kuvvetsizlik ve erime görülür. Hudut hücrelerinin fonksiyonunu yerine getirememesi; zayıflamaya ve çoklukla ölümcül kas güçsüzlüğüne sebep olur. İstemsiz kaslar bu hastalıktan etkilenmez. SMA hastası bireylerin görme ve işitme duyuları hastalıktan etkilenmez. Zekâ, olağan yahut olağanın üzerindedir.
SMA HASTASI ÖMER AKİF DE ‘NEFES ALMAK’ İSTİYOR
SMA hastaları için gen tedavisine yönelik tartışmalar sürerken Tip 1 SMA teşhisi 5 aylık Ömer Akif Kaya’nın ailesi de bir tedavi başlattığını açıkladı. Anne Elif Kaya, oğlunun hastalık sürecinin çok süratli ilerlediğini belirterek “İki günde bir hastaneye gitmek zorunda kalıyoruz. Ömer günde 5 defa aygıttan takviye alıyor. Artık tükürüğünü yutamıyor. Nefes alamıyor. Küçücük vücuduyla mevtle savaşıyor” dedi. ABD’deki tedavi için 2 milyon 400 bin dolaa muhtaçlık olduğunu anımsatan anne “Tedavi yaklaşık 19 milyon lira ve şimdi 2 milyon 400 bin lira üzere bir para toplandı. İlacı üçte bir fiyatına Türkiye’ye getirsinler, ben onu devlete ödemeye razıyım. Oğlumun yaşaması için yardımlarınızı bekliyoruz” dedi.
Cumhuriyet
